目次
- 1 1. 結論：RBPは遺伝子発現を操る「司令塔」
- 2 2. RBPの構造基盤 ― 標的RNAを見分ける5つのドメイン
- 3 3. RNAの一生に寄り添う ― 転写後制御とスプライシング
- 4 4. RBPの異常とLLPS ― ALS・前頭側頭型認知症の分子病態
- 5 5. RBPの「隔離」が病気を起こす ― 筋強直性ジストロフィーと脆弱X
- 6 6. がんの進行を操るRBP
- 7 7. RBPを解き明かす最先端の解析技術
- 8 8. 「創薬不可能」を超える ― ASO・低分子・PROTAC
- 9 9. 遺伝診療との接続 ― 分子診断と遺伝カウンセリング
- 10 10. よくある誤解
- 11 よくある質問（FAQ）
- 12 参考文献
- 13 関連記事
📍 クイックナビゲーション
私たちの体の中では、DNAの情報がRNAに写し取られたあと、「RNA結合タンパク質（RBP）」と呼ばれる約2,000種類のタンパク質が、RNAの誕生から成熟・輸送・翻訳・分解まで一生に寄り添い、遺伝子のはたらきを精密にコントロールしています。RBPはまさに遺伝子発現の「司令塔」です。一方で、このRBPの働きが乱れると、ALS（筋萎縮性側索硬化症）や前頭側頭型認知症、さまざまながんの引き金になることがわかってきました。本記事では、RBPの構造としくみから、病気との関わり、最先端の解析技術、そして「創薬不可能」とされてきたRBPを標的とする最新の治療まで、臨床遺伝専門医が一般の方にもわかるように解説します。
Q. RNA結合タンパク質（RBP）とは何ですか？まず結論だけ知りたいです
A. RBPは、RNAの「誕生（転写）」から「死（分解）」までのすべての段階に物理的に寄り添い、遺伝子発現を時間的・空間的に精密に制御するタンパク質群です。ヒトでは約2,000種類が存在し、プロテオーム（タンパク質全体）の約7.5%を占めます。その機能異常はALS・前頭側頭型認知症などの神経変性疾患や、多くのがんの直接の引き金になります。近年は、これまで「創薬不可能」とされてきたRBPを標的とするアンチセンス核酸・低分子・PROTACといった治療が次々と臨床に到達しています。
- ➤構造の正体 → RRM・KH・dsRBDなど多彩なドメインで標的RNAを「配列」または「形」で見分ける
- ➤病気との接点 → 液-液相分離（LLPS）の破綻がALS/FTDの不可逆な凝集を生む
- ➤隔離による病気 → 伸びたCUGリピートがMBNL1を捕まえ、筋強直性ジストロフィーを起こす
- ➤解析の進歩 → CLIP法・OOPS法・AlphaFold 3で相互作用を原子レベルで可視化
- ➤創薬の最前線 → ヌシネルセン（ASO）・リスジプラム（低分子）・PROTACが臨床へ
1. 結論：RBPは遺伝子発現を操る「司令塔」
学校で習う「セントラルドグマ」では、遺伝情報はDNA→RNA→タンパク質へと一方向に流れる、と説明されます。しかし実際の細胞の中では、DNAからRNAへ写し取られた直後から、極めて複雑な「転写後制御（てんしゃごせいぎょ）」のネットワークが働き、遺伝子の最終的なはたらきが緻密に調整されています。この転写後制御の中心で、中心的かつ絶対的な役割を担っているのがRNA結合タンパク質（RBP）です[1]。
RBPは、RNA分子の「誕生（転写）」から、「成長（スプライシングや化学修飾による成熟）」、「活動（細胞内のどこへ運ばれ、いつ翻訳されるか）」、そして最終的な「死（分解とターンオーバー）」まで、RNAの一生のあらゆる段階に物理的・機能的に寄り添っています。最新の網羅的な解析によれば、ヒトには約2,000種類のRBPが存在し、これはタンパク質全体（プロテオーム）の約7.5%にも相当します[2]。その数の多さと多様性が、RNA生物学におけるRBPの重要性を物語っています。
RBPの巧妙さは、1つのRBPが数百もの標的RNAと相互作用できること、そして複数のRBPが組み合わさって（コンビナトリアルに）同じRNAに結合し、自己制御ループまで形づくることにあります。この「時空間的に特異的なRBPの組み合わせ」によって、厳密でありながら柔軟な遺伝子発現コントロールが実現しているのです[3]。本記事は基礎的な分子生物学の解説が中心ですが、後半ではこの知識が筋強直性ジストロフィーやALSの遺伝子診断・遺伝カウンセリングにどう直結するかまで、地続きにつないでいきます。
2. RBPの構造基盤 ― 標的RNAを見分ける5つのドメイン
🔍 関連記事：選択的スプライシング／プレmRNAとスプライシング／ミスセンス変異
RBPが膨大な種類のRNAの中から特定の標的だけを正確に見分けられるのは、「RNA結合ドメイン（RBD）」という専用の認識部品を1つ、あるいは複数持っているからです。多くのRBPはこのRBDに加えて、酵素活性をもつ部分や、ほかのタンパク質とくっつくための部分、特定の場所へ移動するためのシグナルを併せ持ち、高度に特化した機能を獲得しています[4]。RNAの認識ルールは1つではなく、各ドメインがそれぞれ独自の生化学的な「読み方」を持っています。一本鎖RNAの塩基配列そのものを読むものから、二本鎖RNAの立体的な形（シェイプ）を読むものまで、実にさまざまです。
RBPは5種類の代表的な結合ドメインを使い分ける。RRM・KH・ZnFは主に一本鎖RNAの「配列」を、dsRBDは二本鎖RNAの「形」を読み取る。
💡 用語解説：RRM（RNA認識モチーフ）
RRMは、RNA結合部品の中で最も普遍的で、最もよく研究されているドメインです。約80〜90個のアミノ酸でできており、ヒトの遺伝子の0.5〜1%が少なくとも1つのRRMを持つと推定されています。中心には「RNP1」「RNP2」という保存された短い配列があり、そこに含まれる芳香環をもつアミノ酸（フェニルアラニンやチロシン）がRNAの塩基と直接重なり合う（スタッキング）ことで、標的のRNAをしっかりとつかまえます。1つのタンパク質の中にRRMが複数タンデムに並ぶこともよくあります。
KHドメインは、不均一核リボ核タンパク質K（hnRNP K）から初めて見つかったドメインで、細菌から私たちヒトまで広く保存されています。特徴は、一本鎖RNAだけでなく一本鎖DNAにも結合できる二刀流であることです[5]。一方dsRBDは、配列を読むのではなく二本鎖RNAがつくるA型らせん構造の溝の「形」を頼りに結合します。興味深いことに、発生に重要なStaufenというタンパク質では、5つもあるdsRBDの一部が進化の過程でRNA結合能を失い、代わりに「ほかのタンパク質と相互作用する部品」へと役割を変えています[4]。RBDという足場が、進化的にいかに柔軟かを示す好例です。
ジンクフィンガー（ZnF）は、本来はDNA結合の転写因子で有名ですが、RBPにおいてもRNA認識の重要な部品です。たとえば後半で登場するMBNL1というタンパク質のZnFは、2つの指が逆向きに並ぶことでRNAに「ループ構造」をつくらせ、スプライシングを行う装置（スプライソソーム）の接近を立体的にじゃまして、特定のエクソンを飛ばす（スキップする）はたらきを持ちます[5]。このMBNL1のはたらきが乱れることが、筋強直性ジストロフィーの病態の核心になります。
3. RNAの一生に寄り添う ― 転写後制御とスプライシング
RBPが具体的にRNAの一生のどこで働いているのかを見てみましょう。RBPは、RNAの安定性のコントロール、プレmRNA（未成熟なRNA）の選択的スプライシング、RNAを細胞内の必要な場所まで運ぶ輸送と局在、翻訳（タンパク質づくり）の効率調整、そしてポリアデニル化やRNA修飾といった化学的な仕上げまで、多岐にわたる工程を時間的・空間的に調節しています[2]。
なかでも臨床的に重要なのがスプライシングの調節です。1つの遺伝子から、エクソンの組み合わせを変えることで複数の異なるタンパク質をつくり分ける「選択的スプライシング」は、RBPが司令塔となって制御しています。この調節が乱れると、本来とは違うタンパク質ができたり、必要なタンパク質がまったくできなくなったりして、病気の原因になります。後で述べるように、スプライシングの異常（スプライソパチー）は、神経・筋・血液のさまざまな遺伝性疾患やがんに直結するのです。
💡 用語解説：スプライソパチー（スプライシング異常症）
スプライシングを担うRBPやスプライシング装置の異常、あるいはRNA配列の変化によって、本来のエクソンの選び方が崩れてしまう病気の総称です。脊髄性筋萎縮症（SMN2のエクソン7のスキップ）、筋強直性ジストロフィー（MBNL1の機能低下による多数の遺伝子の誤スプライシング）、一部の白血病・骨髄異形成症候群（SF3B1やU2AF1の変異）などが代表例です。RBPの異常がどのように病気につながるかを理解する、重要なキーワードです。
さらに近年は、RBPの「概念そのもの」が大きく広がりました。従来はRNA結合ドメインを持つタンパク質だけがRBPと考えられていましたが、解析技術の進歩により、明確なRBDを持たない数百〜数千もの代謝酵素などが、副業のようにRNAに結合して機能していること（ムーンライティング機能）が次々と発見されています[1]。RNAと相互作用するタンパク質の世界は、私たちが思っていたよりもはるかに広大なのです。
4. RBPの異常とLLPS ― ALS・前頭側頭型認知症の分子病態
🔍 関連記事：液-液相分離（LLPS）／タンパク質のフォールディング／機能獲得型変異
RBPの機能異常は、単なる遺伝子発現の乱れにとどまらず、神経変性疾患の直接の引き金になります。とくに過去10年で、ALS（筋萎縮性側索硬化症）と前頭側頭型認知症（FTD）の病態の中心に、RBPの動きの異常があることが確実視されるようになりました[6]。家族性ALSの解析から、TDP-43（TARDBP）・FUS・C9orf72といった遺伝子の変異が大きな割合を占めることがわかっており、このうちTDP-43とFUSは、細胞内で多機能に働く代表的なRBPです。
液-液相分離（LLPS）：細胞が使う「膜のないオルガネラ」
TDP-43やFUSなどのRBPは、細胞内で「液-液相分離（LLPS）」という物理現象を起こす強力な能力を持っています。これは、水の中で油滴が分かれるように、タンパク質とRNAが周囲から分離して流動性のある液滴（ドロップレット）をつくる現象です。細胞はこのしくみを巧みに利用して、膜で囲まれていない「膜のないオルガネラ」――ストレス顆粒・核小体・輸送顆粒など――を必要なときだけ動的につくり出しています[8]。
💡 用語解説：天然変性領域（IDR）とプリオン様ドメイン
多くの相分離するRBPは、しっかり折りたたまれたRNA結合部分のほかに、決まった立体構造を持たない「天然変性領域（IDR）」という”ぐにゃぐにゃ”した部分を大きく持っています。そのなかでも、酵母のプリオンに似た性質を持つ部分を「プリオン様ドメイン」と呼びます。正常時には、このIDRどうしが弱くゆるやかにくっつき合うことで、流動性の高い液滴が一時的に形づくられます。ところが、このゆるやかな結合が”強すぎる”方向に変わると、液滴が硬く固まってしまうのです。
たとえば細胞が酸化ストレスや熱ショックを受けると、TDP-43やFUSはすぐに相分離を起こして翻訳中のmRNAを一時的に隔離し、ストレス顆粒をつくってタンパク質づくりを止め、細胞を守ります。これは本来、細胞の生存を助ける賢いしくみです[8]。問題は、このしくみが壊れたときに起こります。
液体から固体へ ― エイジングと神経毒性
ALSやFTDでは、この精密なLLPSのバランスが崩れます。遺伝子変異（たとえばFUSのP525L変異というミスセンス変異）や、加齢・慢性的なストレスにさらされると、本来は流動的で可逆的なはずの液滴が、時間とともに少しずつ硬くなる「エイジング（老化）」を起こします[7]。この「液体→固体への異常な相転移」により、液滴は流動性を失って不可逆的なヒドロゲル状の不溶性凝集体やアミロイド線維へと変貌します。これこそが、ALS患者の運動ニューロンに蓄積する病的な凝集体の正体であり、細胞内のRNA恒常性を不可逆的に破壊するのです。
天然変性領域を持つRBP（FUSやTDP-43）は、生理的には流動的な液滴を形成する。しかし変異や慢性ストレスにさらされると、液滴がエイジングを起こして不可逆な凝集体へと移行する。
家族性ALSの最大の原因であるC9orf72遺伝子のGGGGCCというリピート伸長も、LLPSを介して神経毒性を発揮することがわかっています。このリピートからつくられる毒性の高いジペプチドリピート（DPRs）は、それ自身が凝縮して液滴をつくり、本来は流動的なはずのストレス顆粒を急速に「凝固」させて、相分離のバランスを強制的に壊し、ニューロンに壊滅的な機能不全を引き起こすと報告されています[9]。逆に、細胞内のタンパク質の「相」を正常に戻す（凝集を溶かす）アプローチが、これらの神経変性疾患の有望な治療戦略として確立されつつあります[6]。RBP関連の遺伝子は、原因が特定できればALS遺伝子検査NGSパネルや認知症NGS遺伝子検査パネルで同定が可能です。
💡 用語解説：RAN翻訳（非ATG翻訳）とDPRs
通常、タンパク質づくりは「ATG（開始コドン）」から始まります。ところが伸びた繰り返し配列では、開始コドンがないのに翻訳が起きてしまう「RAN翻訳（非ATG翻訳）」という異常が起こります。その結果つくられる毒性の高いタンパク質がジペプチドリピート（DPRs）です。C9orf72関連のALS/FTDで、神経細胞を傷つける主犯の一つと考えられています。
5. RBPの「隔離」が病気を起こす ― 筋強直性ジストロフィーと脆弱X
RBPが病気を引き起こすもう一つの代表的なしくみが、「RBPの隔離（かくり）」です。これは、伸びてしまった繰り返し配列を持つ異常なRNAが、特定のRBPを物理的に捕まえて閉じ込めてしまい、本来の仕事ができなくする現象です。その教科書的な実例が、成人で最も多い筋ジストロフィーである筋強直性ジストロフィー1型（DM1）です。
💡 用語解説：RBPの隔離（sequestration）とRNA毒性
DM1では、DMPK遺伝子のCTGリピートが異常に伸び、転写されたRNA（CUGリピート）が核の中でヘアピン状の固い構造（RNAフォーカス）をつくります。このRNAが、スプライシングを調節するRBPであるMBNL1を吸着して閉じ込めてしまうため、MBNL1が本来担うべき多数の遺伝子のスプライシングが乱れます。RNA自体が毒性を発揮するこの現象を「RNA毒性」と呼びます。くわしくはRNA毒性・RNAフォーカスの解説もご覧ください。
前のセクションでみたMBNL1のZnFによるはたらきが、伸びたCUGリピートに「奪われる」ことで、DM1の全身症状（筋強直・進行性の筋力低下・白内障・心伝導障害など）が現れます[5]。さらにDM1ではCELF1という別のRBPの活性が過剰になり、MBNL1の喪失と二重にスプライシングを乱します。つまりDM1は、「RBPの隔離」と「スプライソパチー」が組み合わさった、RBP病の典型例といえます。母系遺伝でリピートが大きく伸びるしくみについては、関連記事で詳しく解説しています。
もう一つ、RBPが関わる代表的な疾患が脆弱X症候群です。原因遺伝子FMR1がつくるタンパク質FMRPは、神経細胞で多数のmRNAの翻訳を抑える「ブレーキ役」のRBPです。FMRPが失われると翻訳のブレーキが効かなくなり、シナプスの過剰なタンパク質合成が起こって知的障害や自閉スペクトラム症の特徴につながると考えられています。DM1も脆弱X症候群も、「RBPの量や機能が変わると、神経や筋の病気になる」という共通のメッセージを私たちに教えてくれます。
6. がんの進行を操るRBP
RBPは神経変性疾患だけでなく、がんの発生・進行を制御する重要な因子でもあります。腫瘍細胞は生き残り増殖するために、自らの遺伝子発現を作り変えますが、その過程でRBPの発現異常や機能改変を積極的に利用します。具体的には、がん原遺伝子のmRNAを異常に安定化させたり、増殖を促すスプライシングを誘導したり、免疫細胞の攻撃を逃れるしくみを構築したりします[10]。
近年とくに注目されているのが、RNAの化学修飾「m6A（N6-メチルアデノシン）」を介したがんの制御です。m6Aは、書き込む酵素（ライター）、読み取るタンパク質（リーダー）、消す酵素（イレイサー）が協調してRNAの運命を決めるしくみで、その読み書きにもRBPが深く関わります。MeRIP-seq（m6A-seq）などの技術でm6Aの分布が明らかになり、m6Aを消すイレイサーであるFTOを標的とする低分子阻害剤が、急性骨髄性白血病に対して研究段階で有望な抗腫瘍効果を示しています[10]。RBPとRNAメチル化は、がんの新しい治療標的として急速に開拓が進んでいる領域です。
7. RBPを解き明かす最先端の解析技術
「どのRBPが、どのRNAの、どの場所に結合しているのか」を地図のように描き出す技術は、この十数年で飛躍的に進歩しました。これらは大きく、特定のRBPを起点に標的RNAを網羅的に調べる「タンパク質中心アプローチ」と、RNA全体を起点に結合タンパク質を一気に捕まえる「RNA中心アプローチ」に分かれます。
💡 用語解説：CLIP法（クロスリンク免疫沈降）
生きた細胞に紫外線を当てて、接触しているRBPとRNAをその場で「のり付け（架橋）」して固定し、目的のRBPを抗体で回収して、くっついていたRNAを読み取る手法です。改良が進み、結合部位を1塩基レベルで特定できるiCLIPや、バックグラウンドを大きく減らしたeCLIPなどが実用化されています。RBPがゲノムのどこに結合するかを精密に地図化する、標準的な手法です。
RNA中心アプローチでは、長年RNA抽出に使われてきたTRIzol試薬の原理を逆手に取ったOOPS法（直交有機相分離法）が画期的でした。紫外線で架橋したRNA-タンパク質複合体が、水層と有機層の境目（中間層）に高純度で集まる性質を利用するもので、ある研究では一度に1,838種類ものRBP（うち926種類は新規の推定RBP）を同定することに成功しました[12]。従来法と違いポリAの有無に依存しないため、ヒトから植物・細菌まであらゆる生物で使える汎用的な方法です。eCLIPやCLIP系の進歩とあわせ、RBPの世界の地図は急速に精緻になっています[11]。
💡 用語解説：AlphaFold 3（アルファフォールド スリー）
タンパク質の立体構造をAIで高精度に予測して構造生物学に革命を起こしたAlphaFoldの最新版です。タンパク質単体だけでなく、DNA・RNA・低分子・イオンを含む複合体の構造と相互作用まで予測できるようになりました。柔らかく動きやすいRNAは従来モデルでは予測が難しかったのですが、AlphaFold 3は画像生成AIに似た「拡散ネットワーク」を使い、RBPとRNAの複合体構造の予測で高い精度を達成しています。
AlphaFold 3の登場により、これまで実験では構造解析が難しかった無数のRBP-RNA相互作用を、原子レベルで可視化できる時代が到来しました[13]。これは、次に述べる「RBPを標的とする創薬」において、薬が結合できるポケットを探す作業を根底から加速させています。
8. 「創薬不可能」を超える ― ASO・低分子・PROTAC
RBPは長い間、創薬の標的として「Undruggable（創薬不可能）」の筆頭とされてきました。RBPのRNA結合面は、キナーゼやGPCRのような明確で深いポケットを持たず、しばしば広く平坦で、しかも動きやすく溶媒にさらされているため、伝統的な低分子薬の設計が極めて難しかったのです[14]。しかし近年、この壁を超える治療法が次々と臨床に到達しています。
💡 用語解説：アンチセンス核酸（ASO）
標的とするmRNAやプレmRNAに、相補的な短い人工核酸をワトソン・クリックの塩基対のルールでくっつけて、RNAの分解やスプライシングの改変を起こす医薬品です。脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬ヌシネルセン（スピンラザ）は、SMN2のスプライシングを抑えるRBPの結合部位を立体的に覆い隠し、必要なエクソン7を取り込ませて正常なタンパク質を回復させます。くわしくはオリゴヌクレオチドの解説もご覧ください。
この分野の金字塔が、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として承認されたヌシネルセン（ASO）と、史上初の経口スプライシング修飾低分子であるリスジプラムです[14]。さらに2018年には初のRNA干渉薬パチシランが承認され、2024年のノーベル生理学・医学賞がマイクロRNAの発見と転写後遺伝子制御の役割に授与されたことは、RNAを標的とする治療の成熟を象徴しています[15]。
💡 用語解説：PROTAC（プロタック・標的タンパク質分解）
PROTACは、一方の手で標的タンパク質（RBPなど）をつかみ、もう一方の手で細胞内のゴミ処理装置（E3ユビキチンリガーゼ）を引き寄せる「橋渡し型」の分子です。標的を「阻害する」のではなく「壊して消す」ため、結合面が平坦で従来の薬が効きにくいRBPでも機能を完全に失わせることができます。RBP創薬の根本課題を乗り越える次世代の戦略として期待されています。くわしくはPROTACの解説もご覧ください。
RNAの「形」そのものを狙う低分子の設計も進んでいます。たとえば、ハンチントン病やC9orf72型ALSで見られる毒性の高いリピートRNAに対し、計算機を駆使して特定の構造に結合する低分子を設計し、毒性RBPの異常な結合を防ぐ研究が報告されています[15]。2025年以降も、感染症mRNAワクチンの適応拡大や、重症の遺伝性代謝疾患に対する脂質ナノ粒子を用いた個別化塩基編集治療の成功例が報告されるなど、RNAを標的とする医療は急速に広がっています[16]。
9. 遺伝診療との接続 ― 分子診断と遺伝カウンセリング
🔍 関連記事：遺伝カウンセリングとは／臨床遺伝専門医とは／ALS遺伝子検査NGSパネル
ここまでの分子の話は、実は遺伝診療の現場と地続きです。RBP関連の治療を考えるためには、まず「どの遺伝子・どのRBPに異常があるのか」を分子レベルで同定することが出発点になります。たとえばALSではTDP-43・FUS・C9orf72などの原因遺伝子をALS遺伝子検査NGSパネルで、SMAではSMN遺伝子をSMA NGSパネルで、前頭側頭型認知症では認知症NGSパネルで調べることができます。RBP標的薬の多くは「変異の同定なくして治療なし」という原則のうえに成り立っています。
ただし、遺伝子の変異がわかることと、その情報をどう受け止め、どう行動するかは別の問題です。とくにALSのような進行性で根治の難しい疾患では、検査を受けるかどうか、結果を知るかどうか自体が慎重な判断を要します。だからこそ、検査の前後には遺伝カウンセリングが欠かせません。臨床遺伝専門医は、特定の検査を勧めるのでも安心を保証するのでもなく、正確な情報を中立的にお伝えし、決定はご本人・ご家族に委ねる立場を貫きます。
10. よくある誤解
誤解①「RBPはマイナーな脇役」
RBPは約2,000種類、プロテオームの約7.5%を占め、RNAの一生のすべてを支配する主役です。代謝酵素までもが副業でRNAに結合していることがわかり、その世界はさらに広がっています。
誤解②「RBPは創薬できない」
かつては「Undruggable」とされましたが、ASO・低分子・PROTACによってRBPやRNAとの相互作用を標的にできるようになり、すでに承認薬が登場しています。
誤解③「相分離は単なる物理現象で病気と無関係」
液-液相分離（LLPS）は本来は細胞に有用なしくみですが、その破綻（液体→固体への異常な相転移）こそがALS/FTDの凝集の核心です。物理現象が病態に直結します。
誤解④「RBPの病気は検査できない」
ALS・SMA・筋強直性ジストロフィーなど、原因となるRBP遺伝子はパネル検査で同定可能です。分子診断は治療選択の前提であり、遺伝カウンセリングと組み合わせて行われます。
よくある質問（FAQ）
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参考文献
- [1] Research Progress in RNA-Binding Proteins. PMC. [PMC9820217]
- [2] RNA-Binding Proteins Hold Key Roles in Function, Dysfunction, and Disease. PMC. [PMC8146904]
- [3] Deciphering the role of RNA-binding proteins in the post-transcriptional control of gene expression. PMC. [PMC3080770]
- [4] RNA-binding proteins: modular design for efficient function. PMC. [PMC5507177]
- [5] How RNA binding proteins interact with RNA: molecules and mechanisms. PMC. [PMC7202378]
- [6] Dysfunction of RNA/RNA-Binding Proteins in ALS Astrocytes and Microglia. Cells (MDPI). [MDPI Cells]
- [7] Molecular Mechanisms of Phase Separation and Amyloidosis of ALS/FTD-linked FUS and TDP-43. PubMed. [PubMed 38029395]
- [8] Liquid-Liquid Phase Separation of TDP-43 and FUS in Physiology and Pathology of Neurodegenerative Diseases. PMC. [PMC8847598]
- [9] ALS Dipeptides Drive Liquid-Liquid Phase Separation, Stress Granule Formation. Alzforum. [Alzforum]
- [10] RNA-binding proteins as therapeutic targets in cancer. PMC. [PMC11869776]
- [11] Decoding protein–RNA interactions using CLIP-based methodologies. PMC. [PMC12356153]
- [12] Comprehensive identification of RNA-protein interactions in any organism using orthogonal organic phase separation (OOPS). PubMed. [PubMed 30607034]
- [13] AlphaFold 3 predicts the structure and interactions of all of life’s molecules. Isomorphic Labs. [Isomorphic Labs]
- [14] Targeting RNA-binding proteins with small molecules: perspectives and challenges. PMC. [PMC12528168]
- [15] RNA-targeting small molecules: a new frontier of drug discovery. Pharmaceutical Technology. [Pharmaceutical Technology]
- [16] A review of RNA advancements in 2025. Eclipsebio. [Eclipsebio]
